اسیدهای نوکلئیک واحد‌های اصلی کدهای ژنتیکی هستند و برای فرایندهای بیولوژیکی از جمله عملکرد سلولی حیاتی می‌باشند. اصلاح ژنتیکی در سلول‌ها را می‌توان طی انتقال انواع مختلفی از اجزای مبتنی بر اسیدهای نوکلئیک مانند DNA، pDNA، سیستم‌های CRISPR/Cas، mRNA، RNA ribo nucleo protein (RNP)  و الیگونوکلئوتیدها محقق نمود. اگرچه تاکنون انتقال اسیدهای نوکلئیک برهنه به داخل سلول موفقیت‌آمیز بوده است و مزایایی از جمله ایمنی‌زایی پایین با امکان تجویز مکرر و نگهداری طولانی مدت به شکل لیوفیلیزه را دارند؛ با این حال معایب آن‌ها از جمله میزان بیان ژن کم، نرخ جهش‌زایی بالا و خطر بالقوه در ایجاد سرطان با فعال‌کردن انکوژن‌ها، کاربرد گستردة آن‌ها را محدود کرده است.

در نتیجه برای برطرف‌کردن این مشکل و دستیابی به ترانسفکشن کارآمد با سمیت سلولی ناچیز، می‌توان از حامل‌های نوین و هوشمند استفاده کرد تا از تخریب زودهنگام ماده ژنتیکی جلوگیری کند و با موفقیت به سلول هدف برساند. از مهم‌ترین فاکتورها در طراحی و ساخت حامل‌های انتقال ژن، توانایی برهمکنش با محتوای ژنتیکی، قابلیت عبور از غشا و ورود به سلول، سمیت سلولی پایین، القای فرایند فرار اندوزومی و نهایتا بیان ژن می‌باشند. امروزه از مهم‌ترین روش‌های انتقال ژن، روش‌های انتقال شیمیایی شامل پلیمرها، پپتیدها، لیپیدها و دندریمرها می‌باشند. از جمله مزایای روش‌های انتقال شیمیایی می‌توان به عدم ایجاد پاسخ ایمنی، انعطاف‌پذیری بالا در ساخت، زیست‌سازگاری مناسب و توانایی بالقوه در تولید انبوه اشاره کرد.

از مهم‌ترین شاخص‌های ارزیابی کارایی عوامل انتقال ژن نیز می‌توان سمیت سلولی پایین و ترنسفکت سلولی بالا را عنوان کرد. در این راستا شرکت متقاضی اقدام به سنتز چندین بستر کاتیونی نمود که نهایتا کربن‌دات به دلیل ویژگی­های منحصربه‌فرد خود از جمله، دارابودن قابلیت ردیابی در سلول و سنتز در مقیاس­های بالاتر به عنوان بستر طرح، انتخاب گردیده است. همچنین در این طرح سنتز لینکر حاوی پیوند دی‌سولفیدی، عامل‌دار کردن آن توسط هیستیدین و سپس اتصال به سطح کربن‌دات با موفقیت توسط شرکت متقاضی (با همکاری پژوهشگران دانشگاه علوم پزشکی ایران) انجام گردید. ساختار سنتز شده دارای سمیت سلولی قابل‌قبول (بالای 80 درصد زنده‌مانی سلولی) بوده؛ اما میزان ترنسفکت سلولی که مهم‌ترین شاخصه عملکرد ساختار می‌باشد، کمتر از 50 درصد حاصل شده است. همچنین عملکرد ساختار، فقط بر روی سلول HEK293-t بررسی شده و لازم است عملکرد آن بر روی سایر رده‌های سلولی نیز سنجیده شود. ازاین‌رو طرح پژوهشی حاضر به‌منظور ارتقا این ساختار و بهینه‌سازی محصول تعریف شده است.

در این تحقیق از مجری انتظار می‌رود که ابتدا به طراحی و سنتز شیمیایی نانوساختارها بپردازد، در ادامه پس از مشخصه‌یابی نانوساختارها، تست­های مطالعات سلولی را انجام دهد و در گام آخر به بهینه‌سازی ساختار مورد نظر بپردازد.